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角膜緣干細(xì)胞（limbal stem cell）：主要存在于角膜緣（Limbus）等多個(gè)角膜部位的一種干細(xì)胞[1]；主要特征是高表達(dá)P63，低表達(dá)CD71[2]。目前主要用于治療眼外傷（化學(xué)物質(zhì)、燒傷等）導(dǎo)致的角膜損傷；角膜緣干細(xì)胞缺陷（LSCD）；角膜斑痕等導(dǎo)致的角膜混濁或變白等疾病。

自體角膜緣干細(xì)胞移植已成為一種成熟的手術(shù)方法，單眼角膜緣干細(xì)胞缺陷患者和雙眼角膜緣干細(xì)胞輕微缺陷患者可以將自體角膜緣干細(xì)胞或其他部位（口腔黏膜等）培養(yǎng)后進(jìn)行移植，達(dá)到重建眼表、恢復(fù)視力的目的，這不需要免疫抑制劑但有可能對另一只正常眼睛造成傷害；而對于雙眼角膜緣干細(xì)胞嚴(yán)重缺陷患者，由于只能用異體角膜緣干細(xì)胞培養(yǎng)后移植，尚需要解決免疫排斥、免疫抑制劑使用的問題。

2014年7月，中山大學(xué)眼科學(xué)團(tuán)隊(duì)與美國研究人員在nature雜志發(fā)表的一篇文章《WNT7A and PAX6 definecorneal epithelium homeostasis and pathogenesis》[3]。該研究成果證實(shí)了調(diào)控角膜緣干細(xì)胞分化的關(guān)鍵因子WNT7A和PAX6在角膜譜系專向分化中起著重要的作用，首次將皮膚干細(xì)胞誘導(dǎo)分化為角膜緣干細(xì)胞，并成功修復(fù)角膜功能，為治療角膜疾病提供新策略。為修復(fù)和再生角膜表面，治療角膜緣干細(xì)胞缺陷患者提供了一個(gè)潛在的資源。

在2010年，N Engl J 雜志發(fā)表了一篇文章《Limbal Stem-Cell Therapy and Long-Term Corneal Regeneration》[4]，意大利研究人員用病人自身角膜緣干細(xì)胞治療角膜損傷。在患者的眼白和角膜間的異組織邊緣提取干細(xì)胞，待其發(fā)育為纖維組織后，再植入患者的眼睛受損部位。112名被化學(xué)灼傷而導(dǎo)致失明的患者進(jìn)行治療，結(jié)果超過四分之三的患者恢復(fù)了視力。該技術(shù)一次移植成功率為68.2%，二次移植成功率為75%，還有13.1%患者的視力獲得部分改善，僅有10.3%的患者視力無法獲得改善。（如表1.）該研究發(fā)現(xiàn)P63陽性細(xì)胞比例對于治療成功很重要。