今日, Mesoblast公司宣布，美國FDA已接受其同種異體細(xì)胞療法Fyoncil (remestemcel-L)的生物制品許可申請〔BLA) ，用于治療類固醇難治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)兒童辰者。
FDA授予Ryoncil的BLA優(yōu)先審評資格，預(yù)計(jì)將于今年9月30日前做出回復(fù)。如果獲得批準(zhǔn)，意味著Ryoncil有望成為2020年獲批上市的干細(xì)胞療法，也是在美國第一款獲得FDA批準(zhǔn)上市的MSCs產(chǎn)品。
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值得期待的干細(xì)胞候選藥物
Mesoblast Submits Completed Biologics LicenseApplication for Ryoncil TM to US FDA
Published: Feb 03,2020
NEWYORK,Feb.03,2020(GLOBE NEWSWIRE) -- Mesoblast Limited (Nasdaq: MESO; ASX:MSB),global leader in cellular medicines for inflammatory diseases, today announced that it hassubmitted its completed Biologics License Application (BLA) to the United States Food andDrug Administration (US FDA) for RyoncilM(remestemcel-L), its lead allogeneic cell therapy forthe treatment of children with steroid-refractory acute graft versus host disease(SR-aGVHD).
在今年2月份，Mesoblast公司宣布已向FDA提交同種異體細(xì)胞療法remestemcel-L完整的BLA。該療法的主要成分，來自成年捐贈者的骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞。主要機(jī)制是通過抑制T細(xì)胞增殖，和下調(diào)促炎細(xì)胞因子和干擾素的產(chǎn)生，來調(diào)節(jié)丁細(xì)胞介導(dǎo)的炎癥反應(yīng)。
接受異基因骨髓移植的患者中，約有50%可能發(fā)生急性移植物抗宿主病〔aGVHD)。盡管有最佳的治療和護(hù)理標(biāo)準(zhǔn),aGVHD最嚴(yán)重的患者(C/D或/IV級)的死亡率仍高達(dá)90%。這款療法已在三項(xiàng)單獨(dú)的研究中用于309名SR aGVHD兒童患者的治療，也被作為挽救療法用于241名標(biāo)準(zhǔn)治療失敗的SR aGVHD兒童患者〔80%C/D級)。在一項(xiàng)開放標(biāo)簽的Ⅲ期試驗(yàn)中，該候選藥物被作為一線療法，用于55名SR aGVHD兒童患者〔89%C/D級)的治療。
美國目前尚未有獲批，用于治療12歲以下兒童類固醇難治性急性移植物抗宿主病的療法。如果這款干細(xì)胞療法獲批上市，這一空白也有望得到填補(bǔ)。
